Faz 1

Published · Updated

1. Aşama Nedir?

Aşama 1, deneysel bir ilacın veya tedavinin insanlara ilk tanıtımıdır. Bu aşama, yeni veya deneysel ilaçların test edilmesiyle ilgili klinik araştırma sürecinin ilk adımıdır. ABD Gıda ve İlaç Dairesi’nin (FDA) bir bölümü olan İlaç Değerlendirme ve Araştırma Merkezi (CDER), bu klinik deneyleri denetler.

Temel Çıkarımlar

  • Faz 1 denemesi, CDER tarafından denetlenen klinik araştırmaların ilk aşamasıdır ve yeni bir ilacın yan etkilerini belirleyerek güvenliğini test etmeyi amaçlamaktadır.
  • 1. aşama denemeleri için gönderilen ilaçların yaklaşık% 70’i, 2. aşamaya geçmektedir.
  • Başarı olasılığı değerlemeye dahil edildikçe, bir şirketin hisse senedi fiyatı üzerindeki 1. aşama denemelerinin sonuçları susturulur.
  • Klinik araştırma süreci, yeni bir ilacın araştırma ve geliştirilmesinden (Ar-Ge) sonra başlar ve dört aşamadan oluşur.
  • Klinik araştırmalar maliyetlidir ve 1. aşama denemesinin kendisinin 1,4 milyon ila 6,6 milyon ABD Doları arasında bir maliyete mal olabileceği tahmin edilmektedir.

Aşama 1’i Anlamak

Faz 1 klinik araştırmalar veya klinik araştırmalar, bir hastalığın tedavisindeki etkinliğinden ziyade yeni bir ilacın güvenlik yönüne odaklanır. Faz 1 denemeleri tipik olarak 20 ila 100 kişiyi, sağlıklı gönüllüler ve hastaların bir kombinasyonunu veya ilacın iyileştirmesi veya tedavi sağlaması amaçlanan koşullara sahip kişileri içerir. Örneğin, yeni ilacın bir kanser türünü tedavi etmesi amaçlanıyorsa, araştırma bu tür kansere sahip hastaları içerecektir.

Faz 1 çalışmalarının temel amacı, yeni ilacın yan etkilerinin yanı sıra metabolik ve farmakolojik etkisini belirlemektir. Bu, deneme katılımcılarına deneysel ilacın artan dozlarının uygulanmasıyla elde edilir. Araştırmacılar daha sonra vücudun ilaca verdiği yanıt, emilim yöntemi, nasıl metabolize edildiği ve atıldığı ve güvenli dozaj seviyeleri dahil olmak üzere ilacın çeşitli yönleri hakkında ayrıntılı araştırma ve analizler yaparlar.

Doğu Araştırma Grubu, 2016’da yayınlanan araştırmada, 1. aşama denemelerinin 1,4 milyon ila 6,6 milyon ABD Doları arasında herhangi bir yere mal olduğunu tahmin ediyor. Maliyetlerin en önemli belirleyicisi, terapötik çalışma alanıydı. Örneğin, çalışmanın aralık tahminlerinin alt sınırı ağrı ve anestezi içindi, menzil tahminlerinin üst sınırı ise immünomodülasyon içindi.

Aşama 1 ve Klinik Deneme Süreci

Aşama 1 klinik araştırma veya çalışma, uzun ve meşakkatli ilaç onayı sürecinin ilk aşamasıdır. Faz 1 çalışmalarının birincil amacı araştırma ilacının güvenlilik profilini oluşturmak iken, bu çalışmalar ilacın etkileri ve kimyası hakkında hayati bilgilerin harmanlanmasını da sağlar. Bu bilgiler, ilaç geliştirme sürecinin bir sonraki adımı olan iyi kontrollü ve bilimsel olarak geçerli 2. aşama çalışmalarının tasarımını kolaylaştırmak için kullanılabilir.

Faz 1 denemelerinde erken etkililiğin kanıtı, göreceli olarak nadir olmakla birlikte, bir bonus olacaktırve ilacı geliştiren şirketin hissesi içinönemli bir fiyat değerlenmesine neden olabilir. Ancak çoğu durumda, başarılı bir 1. aşama denemesinin faz 2, faz 1 ilaç adaylarının sadece% 10% 15 sonunda piyasaya bunu yapmak.

Faz 1 çalışmaları CDER tarafından, güvenlik nedenleriyle ya da destekleyicinin araştırmacılara ilaç adayının belirli risklerini açıklamaması nedeniyle ya başlangıçta ya da denemeler başladıktan sonra bile durdurulabilir.

1. aşamada, araştırmacılar ilacın belirli formatlarda ne kadar etkili olduğunu öğrenmeye ve en iyi dozajları belirlemeye çalışırlar. Bu bilgi, daha sonra 2. aşama için denemelerin formüle edilmesinde onlara yardımcı olur.

Klinik araştırma sürecindeki 2. aşama, ilacın ne kadar etkili olduğuna odaklanır. Faz 3 denemeleri, yeni ilacın tedavisini tıbbi sorunun mevcut yerleşik tedavisi ile karşılaştırmak için kullanılır. Aşama 4, ilacın FDA tarafından onaylandıktan sonra popülasyon üzerindeki etkilerinin test edilmesine odaklanır. Bir klinik araştırmanın tüm aşamaları, ancak ilaç şirketlerinin uzun ve maliyetli olabilen kapsamlı araştırma ve geliştirme (Ar-Ge) aşamasından sonra başlar.