3. Aşama Denemeleri

3. Aşama Denemeleri Nelerdir?

Faz 3, deneysel yeni bir ilaç için klinik denemelerin son aşamasıdır ve Faz 2 denemeleri etkinlik kanıtı gösterirse başlar. 3. Aşama, 2. aşamadan daha büyük bir örneklem büyüklüğünde rastgele kontrol verilerini toplar ve hem etkililiğe hem de güvenliğe odaklanır. Randomize bir kontrol denemesi olarak, bazı Faz 3 katılımcıları çalışma ilacı değil bir plasebo alacaklardır.

İlaç Değerlendirme ve Araştırma Merkezi veya ABD Gıda ve İlaç Dairesi’nin (FDA) bir bölümü olan CDER, bu klinik deneyleri denetler.

3. Aşama Denemelerini Anlamak

Faz 3 denemeleri, tedavinin yararına karşı riskinin değerlendirilmesi için yeni ilacın etkinliği ve güvenliği hakkında ek bilgi elde etmek ve FDA tarafından onaylanmışsa bu bilgileri ilacın etiketlemesinde kullanmak için kullanılır. Bu denemeler, birden çok çalışma konumunda birkaç yüz ila birkaç bin hastanın katılımını içeren büyük ölçekli çalışmalardır. Faz 3 denemelerinin ortalama süresi bir yıldan dört yıla kadar değişmektedir ve test edilen ilaçların yalnızca yüzde 25-30’u testin bu son aşamasını geçebilmektedir.

Faz 3 denemeleri, randomize kontrol denemeleridir (RCT’ler), bu, deneme katılımcılarının deneysel ilacı veya bir plasebo veya mevcut standart olan başka bir terapiyi almak üzere rastgele atandığı anlamına gelir. Denemeler de çift kördür, yani ne araştırmacının ne de katılımcının ikincisinin ne aldığını bilmediği anlamına gelir.

Faz 1 ve Faz 2 denemelerinde olduğu gibi, CDER, bir çalışma güvenli değilse veya araştırma tasarımı hedeflerini karşılamada yetersizse, Faz 3 araştırmalarına klinik bekletme uygulayabilir. Faz 3 denemeleri, yalnızca az sayıda insanı etkileyebilecek potansiyel yan etkileri ortaya çıkarmak için binlerce katılımcıyı içerir ve bu nedenle daha küçük Faz 2 denemelerinde gözden kaçmış olabilir.

3. Aşama Deneme Maliyetleri

Faz 3 denemeleri çok pahalıdır ve bir şirketin Ar-Ge harcamalarının yüzde 40’ını oluşturabilir. Eastern Research Group, Inc. tarafından ABD Sağlık ve İnsan Hizmetleri Bakanlığı için yapılan 2016 araştırması, bir Faz 3 çalışmasının ortalama maliyetinin 11,5 milyon ABD Doları ile 52,9 milyon ABD Doları arasında değiştiğini ortaya koydu. Bir 2018 çalışması, Faz 3 denemeleri için ortalama maliyetin 19 milyon dolar olduğunu tahmin ediyor. John Hopkins Tıp Enstitüsü’ndeki araştırmacılar tarafından yürütülen çalışma, klinik araştırmaların hasta başına ortalama 41,117 ABD doları ve hasta ziyareti başına 3,562 ABD dolarına mal olduğunu buldu. Araştırmacılar ayrıca, bu tür denemelerin maliyetlerinin ilaca bağlı olarak büyük ölçüde değiştiğini yazdı.”Bu veriler, yüksek maliyetli denemelerin gerçekleştiğini, ancak genellikle ilaç etkileri küçük olduğunda veya bilinen bir ilaç halihazırda klinik fayda sağladığında ortaya çıktığını göstermektedir. Öte yandan, önemli klinik faydaları olan yeni ilaçlar için temel denemeler daha düşük bir maliyetle gerçekleştirilebilir.” sonuçlandı.

İlaç geliştirmeyle uğraşan şirketler, Faz 3 denemeleri ile ilgili yüksek maliyetleri, Faz 3 denemelerinin başarılı bir şekilde tamamlanmasının ardından yeni bir ilaç için FDA’dan pazarlama onayı alma olasılığının önemli ölçüde artması nedeniyle, gerekli bir gider olarak görmektedir.

Yüksek İlaç Fiyatları

Manhattan Politika Araştırmaları Enstitüsü tarafından 2012 yılında yapılan bir araştırma, 3. Aşama denemelerinin artan masraflarının, yeni ilaç geliştirmenin giderek artan maliyetinin arkasındaki ana faktör olduğuna işaret ediyor.Çalışma, Faz 3 denemelerinin, bir şirketin Faz 1 veya Faz 2 çalışmalarını geçemeyen çok sayıda ilaç adayının masraflarını içeren toplam Ar-Ge harcamalarının yüzde 40’ını oluşturduğunu belirtiyor.

Eastern Research Group, Inc.’in ABD Sağlık ve İnsan Hizmetleri Bakanlığı için hazırladığı bir 2014 raporu, Çin gibi ülkelerdeki deneme maliyetleri nedeniyle ilaç üreticileri arasında deneme ve araştırma operasyonlarını ABD dışındaki ülkelere götürme eğiliminde artış olduğunu belirtti. ve Hindistan önemli ölçüde daha düşük olabilir.

İlaç Onay Süreci

İstatistiksel analiz, tedavinin etkili olup olmadığını veya sonuçların tesadüfi bir sonuç kadar muhtemel olup olmadığını belirlemek için bir klinik araştırmanın sonuçlarını değerlendirmenin önemli bir bileşenidir. Kapsamlı testlere rağmen, ilaç etkinliğini belirlemek zor olabilir. Klinik araştırmalar, bir ilacın işe yarayıp yaramadığını gösterebilse de, mutlaka nedenlerini göstermez. Klinik araştırmaların bir başka dezavantajı, deneklerin, test edilen tedaviyi fiilen kullanacak hastalardan daha sağlıklı olabilmesidir.

Yeni Bir İlaç Başvurusu (NDA), ABD’de yeni bir ilacı pazarlamak için gerekli onayı almak için FDA’ya başvurmayı içeren bir ilaç sponsoru tarafından atılan resmi son adımdır Bir NDA, veri ve analizleri içeren 15 bölümden oluşan kapsamlı bir belgedir. hayvan ve insan çalışmaları, ilacın farmakolojisi, toksikolojisi ve dozu ve onu üretme süreci. Bir ilaç NDA aşamasına ulaştığında, FDA onayı alma ve ABD’de pazarlanma olasılığı yüzde 80’i aşıyor. Bir NDA’nın dosyalanması, tipik olarak halka açık bir sponsor şirketin hisse fiyatında önemli bir artışa neden olmaz, çünkü hisse senetlerinin büyük bir kısmı, araştırma ilacı daha önceki klinik denemelerin ardışık aşamalarında ilerledikçe meydana gelmiş olabilir.