Klinik denemeler
Klinik Araştırmalar: Genel Bakış
Klinik araştırmalar, yeni bir tıbbi ilacın veya başka bir tedavinin güvenliliği ve etkililiğine ilişkin gönüllü insanlar üzerinde yürütülen bilimsel çalışmalardır.
ABD’de, çalışmaların sonuçları, bir ilaç veya biyoteknoloji şirketinin ilacı piyasaya sürmek için Gıda ve İlaç Dairesi’nden ( FDA ) onay için başvurusunun önemli bir bileşenidir.
Temel Çıkarımlar
- Üç aşamada yürütülen klinik araştırmalar, ilaç onay sürecinin önemli bir bileşenidir.
- Klinik araştırmalar, yeni bir tedavinin insanlar üzerinde kullanım için hem güvenli hem de etkili olup olmadığını belirler.
- Tüm yeni tedavilerin yalnızca yaklaşık% 5’i üç engeli de aşarak biyoteknoloji ve ilaç stoklarının oldukça riskli olmasına ve aynı zamanda potansiyel olarak yatırımcılar için oldukça faydalı olmasına yol açar.
Derinlemesine Klinik Araştırmalar
İlaçları, cihazları ve prosedürleri değerlendirmek için klinik araştırmalar yapılır. Çalışmalar, bir tedavinin yararlı veya zararlı olduğunun ve mevcut bir tedaviden veya bir plasebodan daha etkili veya daha az etkili olduğunun kanıtıdır.
İlaçlar normalde üç aşamalı klinik deneylerden geçer. İlk aşamada, bir ilacın dağıtım yöntemi, dozu ve güvenliği küçük bir grup insan üzerinde test edilir. İkinci aşama daha büyük bir test grubu kullanır. Çoğu tedavi bu aşamalardan birinde başarısız olur.
Birkaç tür klinik araştırma vardır. Tek kollu bir denemede karşılaştırma grubu yoktur. Randomize kontrollü bir çalışmada (RCT), her biri test tedavisi veya zararsız bir plasebo alabilen iki hasta grubu vardır. Deneme tasarımına bağlı olarak, ilacın kontrole göre dağılımı 50/50 olmayabilir, genellikle gerçek ilaç, özellikle sonraki aşamalarda deneme katılımcılarının üçte ikisine kadar verilir.
Çift kör bir denemeyse, ne hastalar ne de doktorlar çalışma bitene kadar hangi grubun hangisi olduğunu bilmezler. Bu tür bir çalışma, hem hasta hem de gözlemcideki önyargıyı ortadan kaldırmak için tasarlanmıştır ve ilacın plaseboya karşı rastgele atanması bir bilgisayar programı aracılığıyla yapılır.
1. Aşama Denemeleri
Aşama 1, deneysel bir ilacın veya tedavinin insanlara ilk tanıtımıdır. Bu aşama, yeni veya deneysel ilaçların test edilmesiyle ilgili klinik araştırma sürecinin ilk adımıdır. Faz 1 çalışmalarının temel amacı, yeni ilacın yan etkilerinin yanı sıra metabolik ve farmakolojik etkisini belirlemektir. Bu, deneme katılımcılarına deneysel ilacın artan dozlarının uygulanmasıyla elde edilir. Araştırmacılar daha sonra vücudun ilaca verdiği yanıt, emilim yöntemi, nasıl metabolize edildiği ve atıldığı ve güvenli dozaj seviyeleri dahil olmak üzere ilacın çeşitli yönleri hakkında ayrıntılı araştırma ve analizler yaparlar.
2. Aşama Denemeleri
Faz 2, ilacın etkinliğinin odaklandığı deneysel yeni bir ilaç için klinik deneylerin veya çalışmaların ikinci aşamasıdır. Faz 2 denemeleri tipik olarak, ilaç adayının tedavi etmeye çalıştığı hastalığı veya durumu olan yüzlerce hastayı içerir. Faz 2 denemelerinin temel amacı, ilacın bir hastalık veya endikasyonun tedavisinde gerçekten işe yarayıp yaramadığına dair veri elde etmektir; bu, genellikle yakından izlenen kontrollü denemelerle elde edilirken, güvenlik ve yan etkiler de araştırılmaya devam etmektedir.
3. Aşama Denemeleri
Bir ilaç veya başka bir tedavi, denemenin 3. aşamasına ulaşırsa, daha büyük bir grup üzerinde test edilecektir. Faz 3 denemeleri, tedavinin yararına karşı riskinin değerlendirilmesi için yeni ilacın etkinliği ve güvenliği hakkında ek bilgi elde etmek ve FDA tarafından onaylanmışsa bu bilgileri ilacın etiketlemesinde kullanmak için kullanılır. Bu denemeler, birden çok çalışma konumunda birkaç yüz ila birkaç bin hastanın katılımını içeren büyük ölçekli çalışmalardır. Faz 3 denemelerinin ortalama süresi bir yıldan dört yıla kadar değişmektedir ve test edilen ilaçların yalnızca yüzde 25-30’u testin bu son aşamasını geçebilmektedir.
Yatırımcı Görünümü
Geliştirilen tüm ilaçların yalnızca yaklaşık yüzde beşi, klinik denemelerin üç aşamasını da geçer ve sonunda satış için onaylanır.
İlaç ve biyoteknoloji hisselerindeki yatırımcılar ilaç denemelerini yakından takip ediyor. Tek bir başarısızlık, umut verici bir tedaviyi yıllarca veya sonsuza dek geri getirebileceğinden, bu, yüreksizler için bir yatırım seçeneği değildir. Bir ilaç başarılı olursa, şirket ve yatırımcıları için büyük bir nimet olabilir. Bir ilaç, klinik araştırma sürecinin herhangi bir aşamasında başarısız olursa, bir stoğu batırabilir. Sonuç olarak, ilaç stokları oldukça değişken ve manşetlere dayalı olabilir.
İlaç Onay Süreci
İstatistiksel analiz, bir klinik araştırmanın sonuçlarını değerlendirmenin kilit bir bileşenidir. Birincil soru, tedavinin tesadüfi bir sonuçtan daha etkili olduğunun kanıtlanıp kanıtlanmadığıdır.
Bunu belirlemek zor olabilir. Test denekleri genellikle test edilen tedaviyi gerçekten kullanacak hastalardan daha sağlıklı veya daha sağlıksız olabilir. Bu yüzden küçük olana göre daha büyük bir test grubu tercih edilir.
FDA Onay Süreci
Amerika Birleşik Devletleri’ndeki denemelerde bir ilaç başarılı olursa, FDA’ya Yeni İlaç Başvurusu (NDA) sunulur. Bu, bir ilaç sponsoru tarafından atılan resmi son adımdır ve yeni ilacı ABD’de pazarlamak için onay ister Bir NDA, hayvan ve insan çalışmaları, ilacın farmakolojisi, toksikolojisi ve dozajı hakkında veri ve analizler içeren 15 bölümden oluşan kapsamlı bir belgedir. ve onu üretmek için kullanılan süreç.
Bir ilaç NDA aşamasına ulaştığında, FDA onayı alma ve ABD’de pazarlanma olasılığı% 80’i aşıyor.
Bir NDA’nın dosyalanması, tipik olarak halka açık bir sponsor şirketin hisse fiyatında önemli bir artışa neden olmaz. Umut vaat eden yeni tedavi hakkındaki spekülasyonların çoğu, klinik deneylerinin ardışık aşamalarında ilerlerken, muhtemelen çoktan gerçekleşmiştir.
Bir Kısaltılmış Yeni İlaç Başvurusu (ANDA) ABD’de üretim ve pazarda jenerik ilaç için ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) yazılı talebidir. Kısaltılmış Yeni İlaç Başvuruları, başvuru sahibinin klinik araştırmalar yürütmesini gerektirmediğinden ve Yeni İlaç Başvurusundan daha az bilgi gerektirdiğinden “kısaltılmıştır”.