Faz 2
2. Aşama Nedir?
Faz 2, deneysel yeni bir ilaç için klinik deneylerin veya çalışmaların ikinci aşamasıdır. Bu aşamadaki denemelerin odak noktası etkinliğidir. İlaç Değerlendirme ve Araştırma Merkezi veya ABD Gıda ve İlaç Dairesinin bir bölümü olan CDER, bu klinik deneyleri denetler.
Faz 2 denemeleri tipik olarak, ilaç adayının tedavi etmeye çalıştığı hastalığı veya durumu olan yüzlerce hastayı içerir. Faz 2 denemelerinin temel amacı, ilacın bir hastalık veya endikasyonun tedavisinde gerçekten işe yarayıp yaramadığına dair veri elde etmektir; bu, genellikle yakından izlenen kontrollü denemelerle elde edilirken, güvenlik ve yan etkiler de araştırılmaya devam etmektedir.
Temel Çıkarımlar
- Faz 2 klinik araştırmalarının odak noktası, bir ilacın etkililiğini ve dozaj miktarını belirlemektir.
- Faz 2 denemeleri genellikle çift kör, randomize ve plasebo kontrollü çalışmalardan oluşur.
- 2. Aşama denemelerinin sonuçları, bir şirketin hisse senedi fiyatı üzerinde önemli bir etkiye sahip olabilir.
2. Aşamayı Anlamak
Faz 2 çalışmaları ayrıca ilaç için en etkili dozajı ve optimum dağıtım yöntemini belirlemeyi amaçlamaktadır. Faz 2 denemeleri genellikle yeni bir ilacın geliştirilmesinde en büyük engel teşkil eder.
Faz 2 denemeleri tipik olarak çift kör, randomize, plasebo kontrollü çalışmalar olarak yapılandırılır. Bu, çalışmaya kayıtlı hastaların bir kısmının ilaç adayını alacağı, diğerlerinin ise bir plasebo veya farklı bir ilaç alacağı anlamına gelir. Atama rastgele yapılır ve ne katılımcı ne de klinik araştırmacı, katılımcının ilacı mı yoksa plaseboyu mu alacağını bilmez. Bu rastgelelik ve anonimlik, çalışmalarda önyargıyı önlemek için titizlikle uygulanmaktadır.
Araştırmacılar tarafından hazırlanan 2016 tarihli bir makale, 2. Aşama denemelerini yürütmenin maliyetinin kardiyovasküler hastalıklar için 7 milyon dolardan hematoloji için 19.6 milyon dolara kadar değiştiğini tahmin ediyor. Genel rakama katkıda bulunan ilk üç kalem, klinik prosedür maliyetleri, idari personel maliyetleri ve saha izleme maliyetleriydi.
2. Aşama Denemelerinin Başarı Oranı ve Stok Etkisi
Kayıtlı katılımcılardan alınan verilerin analizi, deneysel ilacın hastalığı veya endikasyonun tedavisinde işe yaradığını ortaya çıkardığında, Faz 2 denemeleri başarılı kabul edilir. Deneysel ilacı alan hastalar, istatistiksel olarak anlamlı bir temelde, plasebo veya alternatif ilacı alanlara göre daha iyi klinik sonuçlara sahip olmalıdır. Faz 2 denemeleri başarılı olursa, ilaç Faz 3 çalışmalarına geçer.
Faz 2 çalışmaları yalnızca Faz 1 çalışmaları deneysel ilacın aşırı derecede yüksek toksisitesini veya diğer güvenlik risklerini ortaya çıkarmazsa başlar. Faz 1 çalışmalarındaki ilaçların yaklaşık% 30’u, yeterince güvenli olmadıkları için Faz 2 aşamasına ilerlemese de, bir ilacın Faz 2’den Faz 3’e ilerleme olasılığı daha da düşüktür – yaklaşık üçte ikisi o.
2. Aşama aşamasındaki nispeten düşük başarı oranı nedeniyle, başarılı bir 2. Aşama sonucuna piyasa tepkisi genellikle ilacı geliştiren şirket için önemli bir hisse senedi fiyatı takdiriyle ödüllendirilir. Hisse senedi değerinin derecesi, genel olarak hisse senetleri ve özel olarak sağlık hizmeti stokları için geçerli ortam, ilacın tedavi etmeyi amaçladığı hastalık veya endikasyon, Faz 2 sonuçlarının gücü ve hisse senedi fiyat hareketleri gibi bir dizi faktöre bağlıdır. 2. Aşama sonuçlarının yayınlanmasından önce.
2. Aşama Denemeleri Örneği
Aralık 2019’da, Protagonist Therapeutics’in hisse senedi fiyatı, kan bozukluklarında aşırı demir yükünü tedavi etmek için kullanılan bir ilaç olan PTG-300’ün Faz 2 denemelerinin başarılı ön sonuçlarını açıkladıktan sonra% 70’in üzerinde arttı.3 Denemeler, kandaki yüksek demir seviyeleri ile karakterize bir durum olan beta-talasemili hastalar üzerinde gerçekleştirilmiştir. Yatırımcılar, ilaç için potansiyel bir pazar olduğunu belirttikleri ve demir seviyelerini düzenlemek için gerekli uygun bir dozaj bulma olasılığını önerdikleri için sonuçlardan heyecan duydular.