Yeni İlaç Başvurusu (NDA)
Yeni İlaç Uygulaması (NDA) Nedir?
Yeni bir ilaç başvurusu (NDA), Amerika Birleşik Devletleri’nde yeni bir ilacın pazarlanması için onay talep etmek için ABD Gıda ve İlaç Dairesine (FDA) sunulması gereken kapsamlı bir belgedir.
NDA’ların sunulduğu ilaçlar halihazırda birkaç klinik denemeden geçmiş olacaktır. Bu nedenle, NDA aşamasına ulaşan ilaçlar tipik olarak yüksek FDA onayını alma olasılığına sahiptir.
Temel Çıkarımlar
- NDA, ilaç şirketlerinin yeni ilaçlar için FDA’dan yasal onay talep etmek için dosyalamaları gereken bir uygulamadır.
- Başvuru, her biri artan bilimsel kanıt standartlarını içeren bir dizi klinik araştırmadan elde edilen ayrıntılı kanıtları içermelidir.
- NDA’ların çoğu FDA tarafından onaylansa da, bir NDA’nın sunulabileceği noktaya kadar bir ilaç geliştirmek son derece zordur.
Yeni İlaç Uygulamaları Nasıl Çalışır?
Bir NDA’nın dosyalanması, yeni bir ilacın yaşamında önemli bir kilometre taşını temsil eder ve yatırımcılar tarafından yakından izlenir. NDA gönderildikten sonra, bu ilacın FDA onayı alma olasılığı genellikle çok yüksektir. Buna göre, NDA’ları dosyalayan şirketler, hisse fiyatlarının FDA’dan yanıt alınmadan önce bile değer kazandığını görmektedir.
Yine de, NDA aşamasına ulaşmak kolay olmaktan uzaktır. Her NDA belgesi, ayrıntılı deneysel kanıtları (hem hayvan hem de insan çalışmaları dahil) içeren 15 bölüm içermelidir. Belge, önerilen ilacın farmakolojisini, toksikolojisini ve dozaj gereksinimlerini ve ilacın üretimi için amaçlanan süreci kapsamlı bir şekilde göstermelidir.
NDA, 1938’de Gıda, İlaç ve Kozmetik Yasası’nın (FD&C) yürürlüğe girmesinden bu yana Amerika Birleşik Devletleri’nde yeni ilaçların düzenlenmesi ve kontrol edilmesi için temel oluşturmuştur. O zamandan beri, FD & C’de yapılan çeşitli değişiklikler kanıt standartlarını kademeli olarak artırmıştır. onay almak için gereklidir.
Bu daha katı standartların bir sonucu, onay sürecinin çok zaman alıcı hale gelmesidir. FDA’nın İlaç Değerlendirme ve Araştırma Merkezi’nin (CDER) amacı, başvurular alındıktan sonra 10 ay içinde standart ilaçlar için NDA’ların en az% 90’ını ve öncelikli ilaçlar için altı ay içinde gözden geçirmek ve bunlara göre hareket etmektir. Tabii ki, ilaç geliştirme için tam zaman çizelgesi sıklıkla on yıl veya daha uzun bir süreye kadar uzayacaktır.
Yeni İlaç Uygulamasının Avantaj ve Dezavantajları
NDA gönderme süreci, yeni bir ilacı pazara başarılı bir şekilde getirmek için ilaç şirketlerinin izlemesi gereken çok adımlı bir sürecin yalnızca bir aşamasıdır. FDA perspektifinden, halkı zararlı veya yanıltıcı ilaçlardan korumak için bu titiz süreç gereklidir.
Öte yandan, pek çok kişi yeni ilaç onay sürecinin aşırı derecede zahmetli olduğunu, yeniliğin önünde bir engel oluşturduğunu ve ilaç fiyatları üzerinde yukarı yönlü baskıya neden olduğunu iddia etti.
Yeni İlaç Başvurusu Örneği (NDA)
XYZ Pharma’nın yakın zamanda ilk Gizlilik Sözleşmesini sunmuş olan erken aşama bir ilaç şirketi olduğunu varsayalım. Bu aşamaya gelmeden önce, XYZ hem hayvan hem de insan denekleri üzerinde bir dizi klinik denemeye birkaç yıl ve on milyonlarca yatırılan sermaye yatırdı. Bu denemelerin sonuçları, NDA’sında yer alan en kritik bilgiler arasındadır ve FDA’nın yeni ürününü onaylayıp onaylamama kararının merkezinde olacaktır.
Bu klinik deneyler dört aşamada ilerledi. İlk üç aşamanın NDA sunulmadan önce tamamlanması gerekirken, dördüncü ve son aşama, ürün satış için onaylandıktan sonra ilacın etkinliğinin sürekli izlenmesini içerir.
Denemelerin her aşamasında, gerekli kanıt standardı bir önceki aşamaya göre yükselir. Kritik öneme sahip olan, XYZ’nin birkaç yüz insanı içeren plasebo kontrollü çift kör deneyler yapması gereken üçüncü aşamadır.
Şimdiye kadar, XYZ ilk üç aşamanın her birinden olumlu sonuçlar elde etti. Buna karşılık, XYZ’nin hisse fiyatı önemli ölçüde arttı ve şirket artık NDA’sını sunmaya hazır. Çoğu yatırımcı başvurunun onaylanacağına inanmasına rağmen, NDA’nın reddedilmesi için hala makul bir şans vardır. Bu gerçekleşirse, XYZ’nin hisse fiyatının hızla düşmesi muhtemeldir.