Yeni ilaç
Yeni İlaç Nedir?
Yeni bir ilaç, bir hastalığı veya sağlık durumunu tedavi etmek için daha önce klinik uygulamada kullanılmamış bir ilaç veya tedavidir. Bir ilaç şirketi tarafından yeni bir ilaç geliştirilir ve etkinliğini ve güvenliğini test etmek için çeşitli klinik deneylerden geçmesi gerekir. ABD’de pazarlanmadan önce, Gıda ve İlaç Dairesi’nden (FDA) onay alması gerekir.
Temel Çıkarımlar
- Yeni ilaçlar, bir hastalığı veya sağlık durumunu tedavi etmek için kullanılan, henüz piyasaya sürülmemiş yenilikçi bileşiklerdir.
- Bilimsel topluluk, reçeteyle yazılanla güvenliğini ve etkinliğini sağlayamazsa, FDA yeni bir ilacı bir ilaçtan ayırır.
- Pazara yeni bir ilaç sunma süreci, FDA onaylarını, kapsamlı araştırmaları ve klinik deneyleri içeren pahalı ve çok adımlı bir süreçtir.
- FDA, son birkaç yılda daha fazla yeni ilacı onaylamak için çaba sarf etti ve belirli sağlık koşullarına büyük ölçüde yardımcı oldu.
Yeni Bir İlacı Anlamak
Yeni bir ilaç, FDA tarafından yeni bir moleküler varlık olarak sınıflandırılan yenilikçi bir yeni bileşik olabilir veya önceden onaylanmış bir ürünle ilgili olabilir. Bir ilaç için FDA onayı almak, yıllar ve milyonlarca dolar gerektiren çok adımlı bir süreçtir.
FDA, yeni bir ilacı, bilimsel topluluk tarafından kabul edilmediğinde, “etiketlemede belirtilen, tavsiye edilen veya önerilen koşullar altında kullanım için güvenli ve etkili” olarak tanımlamaktadır.
Yeni Bir İlaç Nasıl Onaylanır?
Pazara yeni bir ilaç alma süreci aşağıdaki adımları içerir:
- Yeni bir ilaç bileşiğinin geliştirilmesi
- Bileşiğin insanlar için güvenli olduğundan emin olmak için toksisite için hayvan testleri
- Araştırma Amaçlı Yeni İlaç (IND) uygulaması
- İlacın güvenliği ve yan etkilerinin vurgulandığı Faz 1 klinik araştırmalar veya araştırmalar
- Odak noktasının önerilen ilacın etkililiği olduğu Faz 2 klinik araştırmalar
- İlacın güvenliği ve etkinliği hakkında daha fazla bilgi toplayan çok büyük, çok aşamalı deneyler olan Faz 3 klinik araştırmalar
- Yukarıdaki tüm bilgileri içeren kapsamlı bir belge olan FDA’ya Yeni İlaç Başvurusu (NDA)
- FDA tarafından NDA incelemesi
- İlaç etiketleme incelemesi ve FDA tarafından tesis muayenesi
- FDA tarafından ilaç onayı (veya reddi)
FDA’nın İlaç Değerlendirme ve Araştırma Merkezi (CDER), yeni ilaç geliştirme sürecini gözden geçirmekten sorumlu olan, FDA içindeki belirli bir organdır. CDER, yeni ürünler, test süreçleri, üretim prosedürleri ve yeni ürünler tarafından tedavi edilmek istenen hastalıklar ve koşullar yaratmak için kullanılan bilime derinlemesine bir anlayışa sahiptir. CDER, piyasaya yeni ürünler getirmek için gereken bilimsel ve düzenleyici tavsiyeleri sağlar.
Yeni bir ilaç adayı, sürecin herhangi bir aşamasında başarısız olabilir. Klinik denemeler ilaç hedeflenen gösterge tedavisinde güvenli ve etkili olduğunu açık bir şekilde kurmak içindir. Bununla birlikte, onay sürecinin hızlandırılmış versiyonları, ender görülen veya yaşamı tehdit eden bir durumu tedavi edebilecek ümit vaat eden yeni bir ilacın geliştirilmesi gibi belirli durumlarda kullanılabilir.
FDA, son zamanlarda ilaç onay oranını artırmak için çaba sarf etti.23 Aralık 2020 itibariyle, FDA yıl için 53 yeni ilacı onayladı. Ajans 2019’da 48 yeni ilacı onayladı. 2018’de bu rakam 59 iken 2017’de 46 idi.6 Bu rakamlar 2016’da onaylanan 22 yeni ilaçla olumlu bir şekilde karşılaştırılıyor. 2000’den 2010’a, bir 23 ortalama yeni moleküler varlıklar (NMES) 2011 yılında 35 büyüdü hangi yılda kabul edildi ve 2011 ile 2018, ortalama 59 NMES yılda onaylanmıştır.
Gerçek Dünya Örneği
Hasta başına ortalama 2,1 milyon dolarlık bir maliyetle Zolgensma, FDA tarafından onaylanmışen pahalı ilaçtır.İsviçreli ilaç deviNovartis’in sahibi olduğu bir şirket tarafındanüretilen Zolgensma, sinir kaslarını yok eden genetik bir bozukluk olan spinal musküler atrofiyi (SMA) tedavi ediyor. Piyasadaki sadece bir diğer ilaç olan Spinraza aynı durumu tedavi etmektedir.
Gelecekteki geliştirme ve klinik öncesi denemelerin Zolgensma için FDA tarafından kabul edilebilir olmasını sağlayan araştırma öncesi yeni ilaç (IND) toplantısı 2011 yılında gerçekleştirildi. İlaç, karşılayan ilaçlar için ayrılmış bir hızlı yol tanımlamasına yerleştirildi. 2013 yılında karşılanmamış bir tıbbi ihtiyaç. Ayrıca,nadir hastalıkların klinik denemelerinde vergi kredilerinden yararlanabilmesi için 2014yılında
Zolgensma’nın yüksek fiyatları, araştırma ve geliştirme (Ar-Ge) maliyetlerinin ve piyasa ekonomisinin bir yansımasıdır. SMA nadir görülen bir durumdur ve belirli kişiler için klinik denemeler yapılmıştır. Zolgensma tarafından tedavi edilen genetik bozukluk nadir olduğundan, ilaç, gelecekteki araştırma ve operasyonel maliyetleri finanse etmeye yetecek şekilde fiyatlandırılmalıdır.